新药研发投入成本加大,综合成功率下降到11.4%

     做药就像玩高空抛环一样,需要在活性、选择性、可成药性、代谢、安全性之间找到平衡。在找到平衡的路上,不计其数的临床前研究和临床试验折戟沉沙,几百亿美金打了水漂也是常态。”这是业内对新药研发市场的描述。

  药物研发是一个昂贵、漫长、复杂又充满风险和不确定性的旅程。站在今天回望近两百年的药物研发历史,基础是工具手段的创新和效率的提升,关键是对生命过程的认识和对疾病的理解。当然,这一切核心的驱动力,是人类对永生的渴望。

  而随着美国FDA对药品管理法规的不断完善,药物从研究开始到上市销售成为一项高技术、高风险、高投入和长周期的复杂系统工程,为制药企业带来费用和时间上的双重压力。

  以化学新药为例,药物研发主要包括化合物研究、临床前研究、临床试验申请与批准、临床研究、药品注册申请与审批以及上市后持续研究等一些列工作。

  另据HarrisWilliamsmiddlemarket统计,在药物研发过程中,进入药物研发管道的5000至10000个先导化合物中,平均只有250个能够进入临床,平均只有1个能最终获得监管部门的新药批准,大量前期研发工作会以失败告终。

  而由于药物研发的过程日益复杂,药物研发投入不断攀升;由于监管日益严格与疾病复杂化,药物研发成功率不断降低,增加了无谓的成本损失,共同造成制药企业费用成本持续升高。

  日前,IQVIA人类数据科学研究所发布了一份题为《不断变化的研发前景:创新、变革的动力和临床试验产出率的演变》的报告。

  报告指出,在2018年获批药物中,27%用于治疗癌症及其症状,20%用于治疗传染病。2018年FDA批准的59种药物中,16种针对癌症,12种针对传染病,12种针对罕见病。

  此外,报告还提供了大量背景数据。例如,平均每种药物从专利申请到上市需要13.6年。这比2016年和2017年的平均速度快了两年。FDA正在加快审批过程,超过70%的新药通过优先审查、加速批准、快速通道或突破性疗法等途径来加快审批过程。

  报告还指出:“一种药物从临床1期到研发结束的平均开发时间在过去10年里增加了26%,2018年增加了6个月,达到12.5年。2018年,从临床1期试验到监管提交阶段的综合成功率(根据药物成功进展到下一阶段开发的百分比)下降到11.4%。”

  对此,业内人士表示,能趟过九死一生并最终成药的幸运分子凤毛麟角,成功率只有3%是生命赌局必须面对的残酷现实。这也能解释为什么原创新药很贵——一款药的成本,不仅是它自己的成本,还包含了所有失败尝试的成本叠加。许多药定到天价,比如说100万美金一个疗程,原因在此。

  另外,报告还公布了目前新药研发的几个主要趋势:包括数字健康和移动技术;更加注重病人报告的结果,使用真实世界数据(RWD);预测分析和人工智能;新一代生物疗法和靶向疗法;更多的生物标志物测试;监管格局的变化;预先筛选病人的可用工具和直接招募病人的情况。

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